\ud83d\udd38 Esta inyecci\u00f3n frena el 75% el avance de la enfermedad en pacientes tratados con una terapia g\u00e9nica desarrollada.<\/p>\n
#CIENCIA | Un equipo de investigadores brit\u00e1nicos inform\u00f3 que consigui\u00f3 frenar de manera significativa la progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington en pacientes tratados con una terapia g\u00e9nica desarrollada junto con la empresa biotecnol\u00f3gica Unique, con sede en Estados Unidos y Pa\u00edses Bajos.<\/p>\n
La enfermedad de Huntington tiene origen hereditario y se debe a la mutaci\u00f3n de un gen que provoca un proceso de degeneraci\u00f3n neurol\u00f3gica.<\/p>\n
Este proceso conduce a la p\u00e9rdida de autonom\u00eda y, finalmente, a la muerte. El ensayo cl\u00ednico realizado por el Centro de la Enfermedad de Huntington del University College London y revel\u00f3 que en 36 meses la progresi\u00f3n de la enfermedad en 29 pacientes tratados disminuy\u00f3 en 75 porciento en comparaci\u00f3n con quienes no recibieron el procedimiento. En el Reino Unido viven unas 8 mil personas con esta afecci\u00f3n y en Francia cerca de 6 mil muestran s\u00edntomas, seg\u00fan datos oficiales.<\/p>\n
La terapia identificada como MT 130, consiste en introducir instrucciones gen\u00e9ticas en el estriado regi\u00f3n cerebral afectado por la enfermedad. Los investigadores se\u00f1alaron que una sola dosis puede resultar suficiente, y explicaron que este enfoque busca preservar funciones cotidianas y permitir la permanencia laboral por un periodo m\u00e1s prolongado.<\/p>\n
La profesora Sara Tabriz y asesora cient\u00edfica del ensayo se\u00f1al\u00f3 que el hallazgo no ten\u00eda precedente en este campo.<\/p>\n
Brodsky, profesora de gen\u00e9tica m\u00e9dica en la Universidad de Harvard, afirm\u00f3 que se trata de un avance de importancia, aunque aclar\u00f3 que se necesitan m\u00e1s pruebas para evaluar posibles efectos secundarios y la duraci\u00f3n de los beneficios. Inform\u00f3 que planea presentar a inicios de 2026 una solicitud de aprobaci\u00f3n acelerada ante la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y luego ante las autoridades del Reino Unido y de Europa.<\/p>\n
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